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世界癌症日,带你认识这几种少见的肿瘤

每年2月4日是“世界癌症日”,是由国际抗癌联盟(UICC)于2000年发起,旨在提高人们对癌症的认识,鼓励人们预防、发现和治疗癌症,减少因癌症引起的疾病和死亡。

世界癌症日,带你认识这几种少见的肿瘤

图:worldcancerday.org

除了肺癌、结直肠癌、胃癌、乳腺癌及肝癌这些常听到的癌症外,还有一些少见的癌症也需要我们更多的关注。而且,在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策支持下,这些相应的创新药物,患者也可以申请使用到。

今天,我们带大家认识这几种在国外已有创新药物的癌症。预防癌症,从了解开始!

1.低级别上尿路尿路上皮癌

上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma,UTUC)包括肾盂癌和输尿管癌,与膀胱癌同属尿路上皮癌。根据对欧美人群的研究报道,UTUC占全部尿路上皮癌的5%~10%。而在中国,这一比例可能更高。根据2018年全国32家中心住院患者的初步调查结果显示,UTUC占尿路上皮癌的比例为9.3%~29.9%,平均17.9%。

低级别上尿路尿路上皮癌(LG-UTUC)是一种发生在输尿管和肾脏的罕见癌症。低级别肿瘤的侵袭性较低,很少从肾脏或输尿管扩散,但局部复发的风险很高,治疗目标侧重于预防复发和保护泌尿道。

第一个也是唯一一个美国食品药品监督管理局(FDA)批准的用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择,是使用创新的凝胶技术结合丝裂霉素的药物。丝裂霉素作用机制是抑制脱氧核糖核酸(DNA)的合成,在药物浓度高时,细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身,该药物冷却时是液体,通过标准输尿管导管输送至病灶处,在人体体温下变成凝胶,使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下,从而实现非手术方法消除肿瘤。这为患有这种罕见且难以治疗的癌症的患者提供了一种有效的、保留肾脏的选择。

2. 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm BPDCN)起源于前体树突状细胞,在其细胞表面典型地表达几种标志物,包括CD123,CD4和CD56。这个疾病最常见的表现包括皮肤受损,通常伴有骨髓受累,占所有血液恶性肿瘤的0.44%,急性白血病的1%以下,皮肤淋巴瘤的0.7%。

由重组人白细胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素(DT)融合蛋白组成,靶向CD-123表达的细胞药物,用于治疗2岁及以上患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。其通过失活延伸因子2 (EF2),不可逆地抑制靶细胞的蛋白质合成,导致细胞凋亡(细胞死亡)。

3. 复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL)

复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤(PTCL)是一种侵袭性较强、异质性较大且相对罕见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。该病进展迅速,患者预后不佳,5年总生存(OS)率仅为20%-30%。目前,T细胞淋巴瘤的一线治疗(如含蒽环类药物的联合化疗)疗效不佳。此外,复发/难治性患者缺乏有效的挽救性治疗方案,因此,该部分患者的预后极差。

由二甲基化砷和谷胱甘肽结合而成,一种新型有机砷化合物的药物,也是无机砷化合物在体内代谢过程中生成的中间代谢产物。一般认为其可诱导肿瘤细胞凋亡和细胞周期停滞,并通过破坏线粒体功能(如降低膜电位)和增加细胞内活性氧的产生,发挥抗肿瘤活性,来抑制肿瘤生长。

4. 骨髓纤维化(MF)

骨髓纤维化(MF)是一种罕见的恶性血液病,属于骨髓增殖性肿瘤(MPN)的一种,是由骨髓造血干细胞异常克隆,骨髓逐渐发生纤维化病变为特征的一种疾病。骨髓纤维化包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后MF和特发性血小板增多症后MF,导致患者出现严重的贫血,从而导致虚弱和疲劳。

高度选择性JAK2抑制剂用于中危-2和高危(intermediate-2/high-risk)原发性或继发性(红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)MF成人患者的治疗。为患者提供一种新的每日一次的口服治疗选择。

5. 黑色素瘤:

黑色素瘤,通常是指恶性黑色素瘤,由黑色素细胞恶变而来的一种高度恶性的肿瘤,简称“恶黑”。恶性黑色素瘤多发生于皮肤,也可发生于黏膜(包括内脏黏膜)、眼葡萄膜、软脑膜等部位。我国人群好发于肢端皮肤(足底、足趾、手指末端和甲下等部位)。恶性黑色素瘤不会传染,但可能存在个别的家族性多发现象。

由新型LAG-3阻断抗体relatlimab与PD-1抑制剂nivolumab组成,是一种首创的、固定剂量的、双重免疫治疗的药物,是获得监管批准的首个LAG-3阻断抗体组合产品。LAG-3(淋巴细胞活化基因-3)是一种免疫检查点蛋白,和PD-1、CTLA-4类似,它也是一种“刹车蛋白”——通过调节抑制免疫通路,限制T细胞的活性,从而削弱免疫细胞攻击和摧毁肿瘤细胞的能力。而relatlimab可以阻断LAG-3,恢复T细胞的效应功能和杀伤能力,同时结合PD-1抗体nivolumab,双管齐下,两种阻断机制的联合可以取得更多的缓解。

6. 子宫内膜癌(EC)

子宫内膜癌(endometrial carcinoma)是一组来源于子宫内膜的上皮性恶性肿瘤,多来源于子宫内膜腺体上,又称子宫体癌,绝大多数为腺癌,是女性生殖系统三大恶性肿瘤之一。

子宫内膜癌每年有接近20万的新发病例,并是导致死亡的第三位常见妇科恶性肿瘤(仅次于卵巢癌和宫颈癌)。其发病与生活方式密切相关,发病率在各地区有差异,其在北美和欧洲的发生率仅次于乳腺癌、肺癌、结直肠肿瘤,高居女性生殖系统癌症的首位。

人源化抗PD-1单克隆抗体的药物,与PD-1受体结合,并阻断其与配体PD-L1和PD-L2的相互作用。该药通过靶向PD-1/PD-L1(存在于人体免疫细胞和一些癌细胞上的蛋白质)的细胞途径发挥作用。通过阻断这一途径帮助人体免疫系统对抗癌细胞。

目前,在博鳌乐城特许医疗政策的支持下,作为国内领先的专业化特许医药综合服务平台,博鳌乐城维健罕见病临床医学中心致力于将世界创新医药引进中国,为更多患者群体同步用上全球创新药而努力,以上相关癌症治疗药物均可以在博鳌乐城申请使用。

关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心(以下简称为“中心”)成立于2020年4月,由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资(香港)有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌,旨在“与全球同步的速度,致力于将先进的罕见病产品导入中国市场,给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可登录官网或者关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。

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