财联社
当地时间周一(7月17日),制药巨头礼来在官网宣布,3期临床试验TRAILBLAZER-ALZ 2的最新完整结果显示,公司研发的donanemab可显著减缓早期阿尔茨海默病(AD,俗称老年性痴呆)患者认知和功能的下降。
礼来称,结果数据已经在2023年阿尔茨海默症协会国际会议(AAIC)上进行了分享,同时还发表在了《美国医学会杂志》(JAMA)上。
据了解,TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,研究招募了患有早期症状性阿尔茨海默病的患者,参与者按照他们的Tau蛋白水平进行区分,Tau蛋白是阿尔茨海默病进展的预测生物标志物。
两个月前的初步报告显示,在具有中等Tau水平和阿尔茨海默病临床症状的主要分析人群(n=1182)中,主要终点指标iADRS(综合评估患者认知能力和日常自理能力)显示了临床衰退速度减缓了35%;衡量患者认知能力的重要次要终点CDR-SB的评分显示,患者认知能力衰退速度减缓36%。
最新的完整报告称,在有轻度认知障碍 (MCI) 的人群中,iADRS显示了临床衰退速度减缓了60%,CDR-SB的评分显示,患者认知能力衰退速度减缓46%。这意味着对于这一群体来说,donanemab的疗效要明显得多。
研究还发现donanemab的表现和参与者的年龄有关,在75岁以下的人群中,iADRS显示临床衰退速度减缓了48%,CDR-SB减缓了45%;而对于75岁或以上的参与者,这两个数字分别为25%和29%。
礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁Anne White表示,这些发现强调了“早期检测和诊断”确实是可以改变这种疾病的发展轨迹。
研究数据还显示,在donanemab组中,31.4%受治疗者出现了大脑微出血(ARIA-H),明显高于安慰剂组的13.6%,另外有3名实验患者的死亡与治疗有关。
研究调查员、印第安纳大学医学院阿尔茨海默病研究教授Liana Apostolova表示,不应轻视这些副作用,但在大多数情况下通过核磁共振检查或停药是可以控制的。White补充称,距离试验结束患者平均已停药7个月,他们却仍能继续获益。
礼来新闻稿称,公司已经在第二季度向美国食品和药品管理局(FDA)递交了donanemab的申请,预计该机构将在年底前采取监管行动。据阿尔茨海默病协会称,超过600万美国人患有阿尔茨海默病,预计到2050年这一数字将增至近1300万。
十天前,FDA完全批准了日本卫材药业(Eisai)和美国渤健公司(Biogen)联合开发的新药Leqembi(通用名:Lecanemab)上市,这也是20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。不过与礼来donanemab相比,Leqembi在疗效方面稍逊一些。